Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Wirkstoffen spezialisiert hat. Die Technologieplattform des Unternehmens im Antisense-Bereich ermöglicht die Steuerung der Proteinbildung und -reduktion durch genetische Verfahren. Die Antisense-Wirkstoffe von Ionis zielen auf die präzise Interaktion mit der RNA ab, was die Entwicklung von Behandlungsmethoden erlaubt, die den Krankheitsprozess unterbrechen oder verändern. Ionis hat – allein und in Zusmmanarbeit mit seinen Partnern – bereits fünf Wirkstoffe lanciert und sein Portfolio umfasst derzeit mehr als zehn Wirkstoffkandidaten in mittleren und späten Phasen der klinischen Entwicklung. Bei den fünf zugelassenen Medikamenten handelt es sich um Spinraza (in Zusammenarbeit mit Biogen) bei spinaler Muskelatrophie, Tegsedi zur Behandlung von Patienten mit durch hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose verursachte Polyneuropathie, Waylivra bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom, Qalsody (in Zusammenarbeit mit Biogen) für ALS und Wainua (in Zusammenarbeit mit AstraZeneca) für Polyneuropathie.