Vertex Pharmaceuticals

Vertex ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich vor allem auf Behandlungsmethoden für die Erbkrankheit zystische Fibrose und sonstige Erkrankungen mit medizinischem Bedarf fokussiert. Das 1989 gegründete Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts (USA), hat Niederlassungen in Europa, Australien und Lateinamerika. Es verfügt über eine Reihe zugelassener Medikamente zur Behandlung des zugrundeliegenden Proteindefekts der zystischen Fibrose – einer seltenen, lebensbedrohlichen und genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung. Dazu zählen Kalydeco, Orkambi, Symdeko und Trikafta. Über die zystische Fibrose hinaus verfügt Vertex über eine Pipeline niedermolekularer Prüfmedikamente zur Behandlung anderer schwerer Krankheiten, deren Ursachen das Unternehmen wissenschaftlich umfangreich erforscht hat, einschliesslich Alpha-1-Antitrypsinmangel, APOL1-vermittelte Nierenerkrankungen und Schmerzsyndrome. Darüber hinaus hat das Unternehmen eine Partnerschaft mit Crispr Therapeutics für die Entwicklung und Vermarktung von Casgevy, der ersten Ex-vivo-Zelltherapie, die jemals von der US-amerikanischen FDA (Dezember 2023) für Patienten mit Sichelzelltherapie zugelassen wurde.