Beam Therapeutics

Beam Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung genetischer Präzisionsmedizin fokussiert. Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und hat seinen Firmensitz in Massachusetts, USA. Es setzt bei seiner Arbeit auf einen neuen Ansatz zur Genomeditierung, das sogenannte «Base Editing». Baseneditoren bestehen aus zwei Hauptkomponenten, die zu einem Protein fusioniert werden: (i) einem an eine Guide-RNA gekoppeltes CRISPR-Protein, das die etablierte DNA-Erkennungsfunktion von CRISPR nutzt, aber derart modifiziert wurde, dass es keinen Doppelstrangbruch verursacht, und (ii) einem Enzym zur Basen-Editierung wie etwa Deaminase, das die Ziel-DNA-Base wunschgemäss chemisch modifiziert. Diese Kombination ermöglicht die präzise Erkennung und Editierung eines einzelnen Basenpaars der DNA. Die Baseneditierung entwickelt sich zu einer neuen Klasse der genetischen Präzisionsmedizin mit potenziellen therapeutischen Optionen, die die Grenzen bestehender Ansätze überwinden und das Potenzial der genetischen Medizin erweitern sollen. Beam Therapeutics widmet sich dem Aufbau eines Portfolios aus Produktkandidaten im Bereich hämatologischer und onkologischer Krankheiten, Leberkrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems. Im Januar 2022 gab das Unternehmen eine Zusammenarbeit mit Pfizer bekannt, die sich auf In-vivo-Base-Editing-Programme für drei Zielmoleküle für seltene genetische Erkrankungen der Leber, der Muskeln und des zentralen Nervensystems konzentriert.